连续建言，为罕见病患者发声

　　
彭军

　　2月29日是第十七个国际罕见病日。让全国政协委员、山东大学齐鲁医院副院长、血液科主任彭军高兴的是，今年1月1日，15种罕见病用药纳入新医保目录，填补了10种罕见病用药在目录内的用药空白。

　　“其中也有我们血液科的用药，舒立瑞（依库珠单抗注射液）由之前的20600元一瓶降到了2518元一瓶，极大减轻了患者的用药负担。”彭军所说的舒立瑞，是用来治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）的一种特效药，未纳入医保前，病人一年花费可达160万元左右。

　　在多年临床经验基础上，去年全国两会，彭军提交提案，建议建立多层次的罕见病医疗、用药和社会保障机制，多方共同努力提高罕见病保障水平。

　　“承办单位非常重视，国家卫生健康委员会、财政部给我打电话或致函，就提案内容进行了充分沟通和答复。”彭军说，罕见病治疗用药尤其是高值罕见病药品进入医保，是一个极其复杂的过程，必然是政府部门和社会各方共同努力的结果。作为政协委员，能为推动这个过程贡献智慧力量，非常有成就感。

　　“罕见病是全人类面临的最大医学挑战之一，普遍面临确诊难、治疗难等困境。”彭军坦言，对于罕见病诊治来说，早发现、早干预是最佳治疗途径，但有研究显示，罕见病患者人均需要花费3.95年的时间才能确诊，三分之一的患者经历过误诊，迄今仅有约1%的罕见病有有效治疗药物，且由于用药经验较少、治疗手段经验不足等原因，大部分地区的诊疗水平与北京、上海、广州、深圳等地区相比还有一定差距。

　　因此，今年两会，彭军继续为罕见病患者发声，并把建言重点放在了提升罕见病诊疗水平上。他在提案中建议，加强全国罕见病诊疗协作网管理，提高全国协作水平，建立并推广罕见病多学科会诊（MDT）协作模式，依托全国罕见病协作网向全国推广MDT模式，开展罕见病远程MDT，并面向协作网成员医院进行会诊直播。同时，推动罕见病医学中心和区域医疗中心建设，带动全国和区域罕见病诊疗水平提高，减少患者异地就医。加强人才培养培训，提升各级医疗机构的罕见病诊疗能力。

　　随着履职的深入，彭军有了更多思考。他不仅要在本职工作中用医术造福更多患者，作为政协委员，也要积极履职建言，为推动医疗事业发展贡献力量。

　　今年，彭军还将提交《关于扶持基层医疗卫生机构建设，提升基层卫生服务水平的提案》，建议通过三级医院对口帮扶基层医疗卫生机构、面向基层医疗机构开展继续教育项目、强化全科医生培训等，全面提升基层医疗卫生机构服务能力和水平。

　　

原文链接：http://www.sdzx.gov.cn/articles/ch02343/202403/19872d40-ed26-489e-952f-21ddb48c7b56.shtml
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